Yhdysvaltain lääkeviraston (NMPA) lääkearviointikeskus (CDE) ilmoitti 7. elokuuta, että PA3-17-injektiota on ehdotettu lisättäväksi läpimurtohoitoon, joka on tarkoitettu aikuispotilaiden uusiutuneen/refraktaarisen T-solujen akuutin lymfoblastileukemian/lymfooman (r/r T-ALL/LBL) hoitoon.
Tällä hetkellä Kiinassa on edelleen meneillään monia uusien syöpäteknologioiden kliinisiä tutkimuksia, joihin etsitään potilaita. Uusien lääkkeiden ja teknologioiden konsultoinnissa voit ottaa yhteyttä Pekingin eteläisen alueen onkologiasairaalan kansainväliseen osastoon.
Puhelinnumero：4008803716
WeChat-tunnus: 17801183037
Sähköpostiosoite:myimmnet@163.com
Potilailla, joilla on uusiutunut/refraktaarinen T-lymfoblastileukemia/lymfooma (r/r T-ALL/LBL), ilmenee kliinisesti taudin nopea eteneminen, huono ennuste ja hoitovaihtoehtojen puute. Tällä hetkellä vain Nailabine sai FDA:n hyväksynnän vuonna 2005 T-ALL/LBL-potilaiden hoitoon, jotka eivät reagoineet vähintään kahteen kemoterapiahoitoon tai uusiutuivat hoidon jälkeen. ORR oli 31 % ja CR 23 %. Siksi on kiireellisesti kehitettävä muita tehokkaita hoitomuotoja. Sen lisäksi, että CD7:ää ilmenee normaaleissa T- ja NK-soluissa eikä lainkaan muissa kudossoluissa, sitä ilmentyy runsaasti T-ALL/LBL-soluissa. Siksi CD7:ää pidetään potentiaalisena kohteena CAR-T-hoidon kehittämiselle T-ALL/LBL:ään. Haasteena on kuitenkin välttää CD7:n ilmentymisen aiheuttama veljenmurha T-soluissa. Tutkijat kehittivät CD7-nanovasta-aineisiin perustuvan CAR-T-soluinjektion, nimeltään PA3-17-injektio, estämällä CD7-molekyylin ilmentymistä T-solujen pinnalla anti-CD7-proteiinin ilmentymisen estäjällä (PEBL).
PA3-17-injektion uusiutuneen/refraktaarisen T-solu-akuutin lymfoblastileukemian/lymfooman (R/R T-ALL/LBL) hoitoon liittyvän vaiheen I kliinisen tutkimuksen pitkäaikaisseurantatiedot esiteltiin kansainvälisesti arvovaltaisessa akateemisessa konferenssissa EHA 2025.
19. helmikuuta 2025 mennessä tutkimukseen oli osallistunut yhteensä 13 potilasta (3 potilasta annosryhmissä 1, 2 ja 3, 4 potilasta RP2D-ryhmässä), jotka kaikki saivat kerta-annoksena PA3-17-infuusion ja suorittivat 28 päivän annosrajoitettujen toksisuuksien (DLT) arvioinnin. RP2D-annokseksi määritettiin 2 × 10⁶ CAR-T/kg farmakokinetiikan, turvallisuuden ja tehon perusteella tätä annosta suuremmilla annoksilla. DLT-vaikutuksia ei esiintynyt, eikä suurinta siedettyä annosta (MTD) saavutettu. Sytokiinien vapautumisoireyhtymän (CRS) ilmaantuvuus oli 84,6 % (G3: 23,1 %, ei G4), kun taas immuunijärjestelmän efektorisoluihin liittyvä neurotoksisuusoireyhtymä (ICANS) rajoittui luokkiin 1–2 (15,4 %). Tehokkuustiedot osoittivat, että paras objektiivinen vasteprosentti (ORR) oli 84,6 % (11/13) ja 76,9 % (10/13) saavutti täydellisen remission/täydellisen remission ilman epätäydellistä solujen määrän palautumista (CR/CRi). Merkillepantavaa oli, että 69,2 %:lla (9/13, 8 potilasta CR) vaste säilyi 3 kuukauden kohdalla, ja 50,0 %:lla (4/8) CR säilyi yli 15 kuukautta infuusion jälkeen ilman myöhempää kantasolusiirtoa, ja kahdella heistä oli edelleen havaittavissa CAR-T-soluja 21 kuukauden kohdalla. Merkillepantavaa oli, että yksi aiemmin voimakkaasti hoidettu potilas [aiempi hematopoieettisten kantasolujen siirto (HSCT), massakasvultaan yli 7 cm] saavutti CR:n 28. päivään mennessä ja toisen HSCT:n 6 kuukauden kohdalla.
PA3-17-injektiolla osoitettiin olevan hyvä siedettävyys ja merkittävä ja pitkäaikainen kliininen vaikutus voimakkaasti aiemmin hoidetuilla r/r T-ALL/LBL-potilailla, ja 50 %:lla täydellisen remission potilaista ei havaittu olevan tautia tai ne olivat etenemisvapaita vuoden kuluttua.
Tällä hetkellä Kiinassa on edelleen meneillään monia uusien syöpäteknologioiden kliinisiä tutkimuksia, joihin etsitään potilaita. Uusien lääkkeiden ja teknologioiden konsultoinnissa voit ottaa yhteyttä Pekingin eteläisen alueen onkologiasairaalan kansainväliseen osastoon.
Puhelinnumero：4008803716
WeChat-tunnus: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Julkaisun aika: 13. elokuuta 2025