Yhdysvaltain lääkevirasto (NMPA) hyväksyi 30. heinäkuuta virallisesti HICARA-valmisteen markkinoinnin uusiutunutta tai hoitoon reagoimatonta suurisoluista B-solulymfoomaa (r/r LBCL) sairastavien aikuispotilaiden hoitoon, jotka ovat saaneet kaksi tai useampaa systeemistä hoitolinjaa. Tähän sisältyvät diffuusi suurisoluinen B-solulymfooma, jota ei ole muuten määritelty (DLBCL, NOS); diffuusi suurisoluinen B-solulymfooma, joka on transformoitunut follikulaarisesta lymfoomasta; korkea-asteinen B-solulymfooma, jossa on MYC- ja BCL2-uudelleenjärjestelyjä; ja korkea-asteinen B-solulymfooma, jota ei ole muuten määritelty (HGBL, NOS).
Tämä on Kiinan ensimmäinen täysin kotimaassa kehitetty CD19 CAR-T -tuote, joka kohdistuu erityisesti uusiutuneeseen tai refraktaariseen suurisoluiseen B-solulymfoomaan (r/r LBCL). HICARA:n tutkimus, kehitys ja tuotanto perustuvat kokonaan Hrain Biotechnologyn omaan molekyylisuunnitteluun, itsenäisesti kehitettyyn prosessinlaatujärjestelmään ja suljettuun, laajamittaiseen tuotantoalustaan. Tämä saavutus mahdollistaa CAR-T-solujen kehittämisen ja tuotannon täydellisen kotimaistamisen ja murtaa ulkomaiset teknologiset monopolit. Merkillepantavaa on, että HICARA on ensimmäinen kotimaassa hyväksytty CAR-T-tuote, jossa käytetään stabiilia solulinjavirusvektoriprosessia.
Vuoden 2024 American Association for Cancer Researchin (AACR) vuosikokouksessa esiteltyjen vaiheen II HRAIN01-NHL01-II -tutkimuksen (NCT05436223) tulosten mukaan HICARA-hoito osoitti tehokkaita vasteita uusiutunutta/refraktaarista non-Hodgkinin lymfoomaa sairastavilla potilailla.
Tulokset: 16. toukokuuta 2023 mennessä 81 R/R-NHL-potilasta, joiden ECOG-pisteet olivat lähtötilanteessa 0–1, saivat HR001-infuusion Jinshanin tuotantolaitokselta [51,9 % miehiä; mediaani-ikä 53,4 vuotta (vaihteluväli 23–74); 3,7 % CD19-negatiivisia; 91,4 % diffuusi suurisoluinen B-solulymfooma; 79,0 %:lla Ann Arborin tai Luganon luokitus III–IV], ja seurannan mediaani oli 160 päivää (vaihteluväli 7–454). Parhaan vasteen saavuttamiseen kulunut mediaaniaika oli 30 päivää (vaihteluväli 28–358). 3 kuukauden, 6 kuukauden ja parhaan objektiivisen vasteen saaneet osuudet (ORR) olivat vastaavasti 53,1 % (95 %:n luottamusväli: 41,7–64,3), 45,7 % (95 %:n luottamusväli: 34,6–57,1) ja 74,1 % (95 %:n luottamusväli: 63,1–83,2). 3 kuukauden, 6 kuukauden ja parhaan täydellisen vasteen saaneet osuudet (CRR) olivat 32,1 % (95 %:n luottamusväli: 22,2–43,4), 29,6 % (95 %:n luottamusväli: 20,0–40,8) ja 49,4 % (95 %:n luottamusväli: 38,1–60,7). Vasteen keston mediaani (DOR) ja etenemisvapaa elinaika (PFS) olivat 339 päivää (95 %:n luottamusväli: 149–NE) ja 176 päivää (95 %:n luottamusväli: 91–NE). Kokonaiselinaikaa (OS) ei saavutettu. Yleisimmät hoitoon liittyvät haittavaikutukset ilmenivät hematologisessa järjestelmässä. Sytokiinien vapautumisoireyhtymää (CRS) esiintyi 95,1 %:lla potilaista, ja vähintään 3. asteen CRS havaittiin 3,7 %:lla potilaista. Immuunijärjestelmän efektorisoluihin liittyvää neurotoksisuusoireyhtymää (ICANS) esiintyi 8,6 %:lla potilaista, eikä yhtään vähintään 3. asteen ICANS:ia raportoitu. Hoitoon liittyvä kuolleisuus oli 1,2 %. Mediaaniaika CAR-T-solujen huippulaajenemiseen oli 240 tuntia (120–672) infuusion jälkeen, mediaanimaksimaalinen laajeneminen (Cmax) oli 17 413,9 kopiota/μg DNA:ta (124,9–136 382,2) ja mediaani-AUC0–28 päivääoli 3201014,0 kopiota/μg DNA:ta (205082,8~18400016,2). Lääkevasta-ainetestit (ADA) olivat positiivisia 14,8 %:lla potilaista, kun taas neutraloivien vasta-aineiden (Nab) testit olivat positiivisia 3,7 %:lla potilaista. Nab-positiivisilla potilailla täydellinen vaste säilyi seurantaan asti.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Julkaisuaika: 31.7.2025