Elokuussa 2025 Yhdysvaltain lääkeviraston (NMPA) lääkearviointikeskus (CDE) myönsi virallisesti läpimurtohoitostatuksen Ina-celille, Juventasin itsenäisesti kehittämälle uudelle CD19-kohdistetulle CAR-T-soluterapialle, jota käytetään uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman B-solujen akuutin lymfaattisen leukemian (r/r B-ALL) hoitoon lapsipotilailla.
Tällä hetkellä Kiinassa on edelleen meneillään monia uusien syöpäteknologioiden kliinisiä tutkimuksia, joihin etsitään potilaita. Uusien lääkkeiden ja teknologioiden konsultoinnissa voit ottaa yhteyttä Pekingin eteläisen alueen onkologiasairaalan kansainväliseen osastoon.
Puhelinnumero：4008803716
WeChat-tunnus: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) on CD19-spesifinen kimeerinen antigeenireseptori (CAR) T-solutuote, jossa on HI19α-kloonista peräisin oleva CD19 scFv ja 4-1BB/CD3-ζ kostimulatorinen domeeni. Se hyväksyttiin Kiinassa aikuispotilaille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen B-akuutti lymfaattinen leukemia (r/r B-ALL) marraskuussa 2023.
TheASCO:n vuosikokous 2025 raportti monikeskustutkimus, joka ei sisältänyt interventionaalisia vaikutuksia reaalimaailman tutkimuksiin (NCT06450067) Inati-celin arvioimiseksi aikuisilla B-ALL-potilailla. 20. marraskuuta 2023 ja 13. marraskuuta 2024 välisenä aikana 62 potilasta sai Inati-celiä ja oli arviointikelpoisia. Mediaani-ikä oli 37,5 (vaihteluväli 14–76) vuotta, ja 13 potilasta oli ≥60-vuotiaita. Seulonnassa 16 tapauksessa tauti uusiutui hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen, 4 tapauksessa tauti oli primaarisesti hoitoresistentti ja yli 70 %:lla potilaista oli suuririskinen geneettinen poikkeavuus. Infuusioannoksen mediaani oli 0,60 (vaihteluväli: 0,46–0,9) × 108CAR-T-eläviä soluja.
Tulokset: Tiedot olivat 30. joulukuuta 2024, ja mediaaniseuranta-aika oli 3,8 kuukautta (vaihteluväli: 0,5–12,4 kuukautta). Tutkimuksessa 89,5 %:lla potilaista, jotka olivat raportoitu uudelleen ja uudelleen, oli MRD-negatiivinen objektiivinen vaste (ORR) Inati-cel-hoidon jälkeen, mukaan lukien 31 täydellisen remission (CR) ja 3 täydellisen remission (CRi) potilailla (taulukko 1). Yhdeksällä potilaalla, joilla oli MRD-positiivinen seulonnassa, MRD-negatiivisuusaste oli 100 % Inati-cel-hoidon jälkeen. Inati-cel-hoidon jälkeen 26 potilaalla havaittiin MRD-tulokset q-PCR:llä, ja 92,3 %:lla tulokset olivat negatiiviset. Täydellisen remission/täydellisen remission (CR/CRi) saavuttamisen jälkeen neljälle potilaalle tehtiin myöhemmin allo-kantasolusiirto remissiossa. DOR:n, OS:n ja RFS:n mediaania ei ole saavutettu potilaiden myöhemmän allo-kantasolusiirron yhteydessä ja ilman sensurointia. Arviointikelpoisten potilaiden keskuudessa yhden vuoden RFS- ja DOR-osuudet olivat 76,2 % ja 74,1 %. Seitsemällä potilaalla koettiin relapseja, mukaan lukien 3 CD19+ relapseja, 2 CD19- relapseja ja 2 epäselvää CD19-statusta. On syytä huomata, että kuudesta ekstramedullaarisesta sairaustapauksesta 4 tapausta oli tehokas, mutta 2 tapausta relapsoi 3 kuukauden kuluessa Inati-cel-hoidon aloittamisesta. Kaikki Inati-cel-infuusion saaneet potilaat olivat elossa, lukuun ottamatta yhtä taudin etenemiseen liittyvää kuolemaa. Yleisimmät erityisen kiinnostavat haittatapahtumat olivat sytokiinien vapautumisoireyhtymä (CRS) ja immuunijärjestelmän efektorisoluihin liittyvä neurotoksisuusoireyhtymä (ICANS). 51 prosentilla potilaista kehittyi CRS, mutta asteen 3 tai korkeampaa CRS:ää ja ICANS:ia esiintyi vain 3,2 %:lla ja 1,6 %:lla potilaista; kaikki potilaat toipuivat ilman jälkiseurauksia, eikä haittatapahtumiin liittyviä kuolemia tapahtunut.
Inati-celin tosielämän käyttö osoittaa korkeaa MRD-negatiivista kokonaisvastetta aikuisten B-ALL:ssa. Turvallisuusprofiili oli hallittavissa, ja ≥3. asteen CRS:n ja ICANS:n ilmaantuvuus tosielämän olosuhteissa oli alhainen. Pidemmän seuranta-ajan tiedot esitetään myöhemmin.
Tällä hetkellä Kiinassa on edelleen meneillään monia uusien syöpäteknologioiden kliinisiä tutkimuksia, joihin etsitään potilaita. Uusien lääkkeiden ja teknologioiden konsultoinnissa voit ottaa yhteyttä Pekingin eteläisen alueen onkologiasairaalan kansainväliseen osastoon.
Puhelinnumero：4008803716
WeChat-tunnus: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Julkaisun aika: 26. elokuuta 2025