RD13-02:n uusimmat kliiniset tiedot R/R T-ALL/LBL-potilaiden hoidossa suun kautta otettavan esityksen yhteydessä

RD13-02 on yleismaailmallinen CAR-T-soluvalmiste, joka kohdistuu terveiltä luovuttajilta peräisin olevaan CD7-soluun ja on tarkoitettu uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman T-solujen akuutin lymfoblastileukemian/lymfooman (T-ALL/LBL) hoitoon. Se on geneettisesti muunnettu veljenmurhan, käänteishyljinnän (GvHD) ja isäntä-siirteen hyljinnän (HvG) välttämiseksi samalla tehostaen kasvaimia estävää aktiivisuutta. RD13-02 voidaan valmistaa yhdessä erässä useille ihmisille, mikä saavuttaa "valmiuden" CAR-T-soluhoitoa tarvitseville potilaille.

Bioheng Therapeutics ilmoitti 7. marraskuuta 2024 esittelevänsä uusimmat faasi I kliiniset tiedot universaalista CAR-T-soluvalmisteestaan ​​RD13-02, joka kohdistuu CD7:ään uusiutuneen/refraktaarisen (R/R) T-ALL/LBL-potilaiden hoidossa, suullisessa esityksessä 66. American Society of Hematology (ASH) -yhdistyksen vuosikokouksessa. Konferenssi järjestetään 7.-10. joulukuuta 2024 San Diegossa, Yhdysvalloissa.

Tulokset: 1. elokuuta 2024 mennessä tutkimukseen oli otettu mukaan yhteensä 18 kelpoista potilasta, joilla oli R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), ja heidän mediaani-ikänsä oli 33,5 vuotta (vaihteluväli 11–67). Aiempien hoitojen mediaani oli 2 (vaihteluväli 1–5), ja 4 potilaalla oli aiemmin tehty allo-HSCT ennen tutkimukseen osallistumista. Luuydinblastien mediaaniosuus oli 71 % (vaihteluväli 6–90 %) 18 potilaalla, ja 9:llä (6 ALL, 3 LBL) havaittiin ekstramedullaarista osallisuutta. Annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) tai neurotoksisuutta ei havaittu millään annostasolla, ja vain yksi luokan 1 käänteishyljintäoireyhtymä (GvHD) ilmeni. Sytokiinien vapautumisoireyhtymä (CRS) oli hallittavissa, ja suurin osa tapauksista oli lieviä (luokka 1, n = 10; luokka 2, n = 5; luokka 3, n = 3). Minkä tahansa asteen infektioita esiintyi 13 (72 %) potilaalla (≥Gr3 2 [11 %] potilaalla). Koska Gr3:n CRS:ää esiintyi yhdellä potilaalla sekä DL2- että DL3-tasoilla, tutkijat asettivat DL1-annoksen laajennusannokseksi keskittyen ensisijaisesti turvallisuuteen ja tehoon. Annoksen laajennuksen aikana yksi potilas kuoli tuumorilyysioireyhtymään 20. päivänä infuusion jälkeen.

Infuusion jälkeisessä 28 päivän arvioinnissa 17 arviointikelpoisesta potilaasta 14 saavutti CR/CRi-tuloksen. Toisen kuukauden kuluttua infuusiosta kaksi potilasta lisää saavutti CR/CRi-tuloksen, ja CR/CRi-prosentti oli 94 % (16/17). CR/CRi-tuloksen saaneista potilaista 100 % saavutti virtaussytometrialla mitatun MRD-negatiivisen tilan. CAR-T-solujen mediaani-Cmax perifeerisessä veressä oli 1 863 601 kopiota/μg genomista DNA:ta (vaihteluväli 275 044–3 763 587) qPCR:llä mitattuna, ja pisin kesto oli yli 90 päivää.

Johtopäätös: RD13-02, "hyllytavarana" oleva yleiskäyttöinen CAR-T-valmiste, osoitti hallittavan turvallisuusprofiilin ja tehon R/R CD7 T-ALL/LBL:n hoidossa. Merkillepantavaa oli, että 100 % CR/CRi-potilaista saavutti MRD-negatiivisen statuksen, mikä tarjosi potilaille nopeampia hoitovaihtoehtoja.

Tällä hetkellä Kiinassa on meneillään monia muita CAR-T-kliinisiä tutkimuksia, ja niihin etsitään potilaita. Uusia lääkkeitä ja teknologioita koskevia konsultaatioita varten voit ottaa yhteyttä Pekingin eteläisen alueen onkologiasairaalan kansainväliseen osastoon.

Puhelinnumero：4008803716

Email：myimmnet@163.com

Viitteet

1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html

2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html

3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html